Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) und Vivet Therapeutics („Vivet“) verkündeten heute eine Vereinbarung, durch die Mirum die exklusive Option auf die Entwicklung und anschließende Vermarktung der beiden proprietären AAV-Gentherapieprogramme von Vivet zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), Subtypen 3 und 2, erlangt. Aktuell werden die beiden Programme, VTX-803 und VTX-802, von Vivet, einem privaten Gentherapie-Biotechnologie-Unternehmen, in präklinischen Studien untersucht.

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Vivet wird im Rahmen der Vereinbarung die präklinischen Studien für VTX-803 und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 weiter vorantreiben. Mirum besitzt die exklusive Option, die Programme zu lizenzieren, woraufhin Mirum die klinische Entwicklung und jegliche zukünftige Vermarktung der Programme übernehmen würde. Mirum wird bis zu diesem Zeitpunkt die fortlaufenden Forschungs- und Entwicklungskosten im Zusammenhang mit den beiden Gentherapie-Programmen finanziell tragen.

„Diese Kooperation im Bereich der Gentherapie wird daran arbeiten, die Ursache von PFIC3 und PFIC2 zu bekämpfen und eine Option für Patienten zu schaffen, die nicht auf eine ASBT-Hemmung ansprechen“, sagte Chris Peetz, President und Chief Executive Officer bei Mirum. „Wir sind von der Expertise und dem Engagement des Vivet-Teams ermutigt, Gentherapien der nächsten Generation zu entwickeln, die in der Lage sind, das Leben von Patienten und ihren Familien zu verändern. In unseren gemeinsamen Missionen, den Menschen zu helfen, die es am meisten brauchen, bestehen klare Synergien.“

„Mirums Einsatz für die Behandlung cholestatischer Lebererkrankungen und jener seltenen Krankheiten, für die nur begrenzte Medikamente zur Verfügung stehen, macht Mirum zu einem tollen Partner für die mögliche Entwicklung und Markteinführung von VTX-803 und VTX-802“, sagte Jean-Philippe Combal, Chief Executive Officer und Co-Founder von Vivet. „Ihre Führungsrolle bei seltenen Erkrankungen der Leber und besonders bei PFIC ist wichtig, da sie nicht nur den dringenden Bedarf der Patienten verstehen, sondern auch, dass die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten niemals ausreichen werden. Die Gentherapie ist ein transformativer Ansatz, von dem potenziell mehr Patienten einen Nutzen haben werden.“

VTX-803 und VTX-802 sind zwei proprietäre AAV-Gentherapieprogramme von Vivet, die gegenwärtig in präklinischen Studien für die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) der Subtypen 3 und 2 ausgewertet werden. Man geht davon aus, dass eine erfolgreiche gentherapeutische Korrektur der defekten Funktionen des MDR3-Transporters und der Gallensalzexportpumpe (BSEP) für PFIC3 bzw. PFIC2 schließlich eine Heilung für Patienten mit diesen seltenen Lebererkrankungen bewirken könnte. Ein derartiger Ansatz birgt das Potenzial, die wichtigsten Einschränkungen der aktuellen Standardtherapie für PFIC3 und PFIC2 zu überwinden. Durch die Wiederherstellung der physiologischen Gallensekretion und die Verhinderung schwerer hepatischer Komplikationen der Erkrankungen könnte er langfristige Vorteile bieten und die damit verbundenen erheblichen Kosten aufwiegen.

Vivet hat von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) die Bezeichnung Orphan-Arzneimittel für VTX-803 erhalten. Zusätzlich wurden 2019 präklinische Proof-of-Concept-Studien zu VTX-803 in Nature Communications veröffentlicht. Die Daten wiesen eine anhaltende und signifikante Umkehrung der PFIC3-Krankheits-Biomarker in einem Modell von PFIC3 nach.

Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, dessen Schwerpunkt auf der Entwicklung und Vermarktung einer Late-Stage-Pipeline neuartiger Therapien für schwächende Lebererkrankungen liegt. Maralixibat, der führende Produktkandidat von Mirum, ist ein oral zu verabreichendes Prüfpräparat, das für das Alagille-Syndrom (ALGS), die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) und die biliäre Atresie in Entwicklung ist. Mirum hat einen NDA-Antrag für Maralixibat zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS gestellt. Der NDA wurde von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel und Arzneimittelsicherheit zur vorrangigen Prüfung akzeptiert, mit einem PDUFA-Aktionsdatum am 29. September 2021. Zudem wurde der Zulassungsantrag von Mirum für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit PFIC2 von der Europäischen Arzneimittelagentur zur Prüfung (Validierung) angenommen. Mirum entwickelt außerdem Volixibat, das ebenso ein oraler ASBT-Inhibitor ist, zur Behandlung von primär sklerosierender Cholangitis, intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft und primär biliärer Cholangitis. Weitere Informationen erhalten Sie unter MirumPharma.com.

Mirum hat zur Erweiterung seiner Pipeline bei cholestatischen Lebererkrankungen die exklusive Option zur Entwicklung und Vermarktung von VTX-803 und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 von Vivet Therapeutics erworben, nachdem das Unternehmen die präklinische Evaluierung und die IND/CTA-fähigen Studien absolviert hat.

Folgen Sie Mirum auf Twitter, Facebook, LinkedIn und Instagram.

Über Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics ist ein wachsendes Biotechnologie-Unternehmen in der klinischen Phase, das innovative Gentherapie-Behandlungen für seltene, vererbte Stoffwechselkrankheiten entwickelt.

Vivet baut eine diversifizierte Gentherapie-Pipeline auf, welche auf neuartigen rekombinanten adeno-assoziierten Virus (rAAV)-Technologien basiert, die durch Partnerschaften und exklusive Lizenzen der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), einer gemeinnützigen Stiftung des Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA) der Universität von Navarra in Pamplona, Spanien, entwickelt wurden.

VTX-801, Vivets führendes Programm, das sich aktuell mit der klinischen Studie GATEWAY in der IND-Entwicklung befindet, ist eine neuartige Gentherapie für die Wilson-Krankheit, die von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) und der Europäischen Kommission (EC) die Bezeichnung Orphan-Arzneimittel (Orphan Drug Designation, ODD) erhalten hat. Diese seltene genetische Erkrankung wird verursacht durch Mutationen im Gen, welches das ATP7B-Protein kodiert. Dies reduziert die Fähigkeit der Leber und anderer Gewebe, den Kupfergehalt zu regulieren, was zu schweren Leberschäden, neurologischen Symptomen und möglicherweise zum Tod führt.

Das zweite Produkt von Vivet für die Gentherapie, VTX-803 für PFIC3, erhielt im Mai 2020 die US-amerikanische und europäische Bezeichnung Orphan-Arzneimittel.

Vivet wird von internationalen Life-Science-Investoren getragen, darunter Novartis Venture Fund, Roche Venture Fund, HealthCap, Pfizer Inc., Columbus Venture Partners, Ysios Capital, Kurma Partners und Idinvest Partners.

Besuchen Sie uns auf www.vivet-therapeutics.com und folgen Sie uns auf Twitter unter @Vivet_tx und LinkedIn.

Über PFIC

Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene Genstörung, die zu einer fortschreitenden Lebererkrankung führt, die typischerweise in Leberversagen mündet. Die Leberzellen von Menschen mit PFIC sind weniger in der Lage, Gallenflüssigkeit abzusondern. Die dadurch entstehende Ansammlung von Galle verursacht bei den Betroffenen eine Lebererkrankung. Die Anzeichen und Symptome von PFIC beginnen typischerweise im Kindesalter. Die Patienten haben einen starken Juckreiz, Gelbsucht, Wachstumsverzögerung (Gedeihstörung) und eine zunehmende Funktionsunfähigkeit der Leber (Leberversagen). Die Krankheit kommt schätzungsweise bei einer von 50.000 bis 100.000 Geburten in den Vereinigten Staaten und Europa vor. Es wurden sechs Typen von PFIC genetisch identifiziert, die sich alle ähnlich durch einen gestörten Gallenfluss und eine fortschreitende Lebererkrankung auszeichnen. Die PFIC2-Patientenpopulation repräsentiert etwa 60 % der PFIC-Patientenpopulation. PFIC2 wird durch eine Mutation im ABCB11-Gen hervorgerufen, das normalerweise für ein Gallensalzexportpumpenprotein kodiert, das Gallensäuren aus der Leber befördert.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Aussagen in dieser Pressemitteilung, die sich auf Angelegenheiten beziehen, die keine historischen Fakten sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Solche zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem Aussagen über die Options- und Lizenzvereinbarung zwischen Mirum und Vivet sowie über die mögliche Entwicklung von VTX-802 und VTX-803. Da solche Aussagen Risiken und Ungewissheiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Wörter wie „planen“, „werden“, „können“, „annehmen“, „erwarten“, „möglicherweise“ und ähnliche Ausdrücke sind charakteristisch für zukunftsgerichtete Aussagen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen stützen sich auf die gegenwärtigen Erwartungen von Mirum und beinhalten Annahmen, die möglicherweise nie eintreten oder sich als falsch erweisen. Die tatsächlichen Ergebnisse können infolge verschiedener Risiken und Ungewissheiten stark von jenen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erwartet werden. Dazu zählen mitunter Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft von Mirum im Allgemeinen, die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie sowie die anderen Risiken, die in den von Mirum bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereichten Unterlagen beschrieben sind. Alle zukunftsgerichteten Aussagen, die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, beziehen sich nur auf das Datum, an dem sie getätigt wurden, und beruhen auf den Annahmen und Schätzungen des Managements zu diesem Datum. Mirum verpflichtet sich nicht, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum, an dem sie getroffen wurden, eintreten, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

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